Mieux comprendre les maladies neurodégénératives pour prévenir leur apparition et ralentir leur évolution

Enjeu n° 11 du plan Maladies neurodégénératives 2014-2019, la compréhension des causes des MND permet de développer des traitements neuro-protecteurs pour prévenir leur apparition comme pour soigner les malades déclarés.

Pour atteindre cet objectif, le plan MND vise à :

  • comprendre les maladies en recherchant des déterminants communs ;
  • agir sur les désordres identifiés in vitro ou in vivo pour confirmer l'impact de ces déterminants et tester des hypothèses thérapeutiques ;
  • mettre au point des échelles, tests et biomarqueurs de suivi des patients afin d'évaluer l'efficacité des futures thérapeutiques ou d'anticiper les ruptures sociales ;
  • établir les bases des essais cliniques destinés à ralentir l'évolution de la maladie ou d'en corriger les symptômes.

Vers une médecine stratifiée

Sans même connaître précisément la cause de la maladie, il est possible de reconnaitre des groupes de patients ayant des formes proches de la maladie, possiblement dues à la même cause.

On peut alors définir le traitement le plus adapté, et prédire la réponse au traitement d'un individu donné. C'est ce que l'on appelle « médecine stratifiée, individualisée, ou personnalisée ».

Des cohortes multimodales

Le processus de stratification des patients ne peut se faire qu'au sein de cohortes de malades richement documentées (multimodales), incluant des données sur le génotype et des données phénotypiques fines.

Ces cohortes regroupent des patients pour lesquels de nombreux critères cliniques, biologiques, génétiques et d'imagerie sont recueillis. La prise en compte de ces critères permet de constituer des groupes homogènes de patients facilitant :

  • L’identification de facteurs de risque
  • l'établissement d'un diagnostic fiable et précoce,
  • une prise en charge stratifiée,
  • l'évaluation de l'efficacité et de la tolérance des nouveaux traitements.

La réalisation de cohortes permettant un accès facilité aux patients et la constitution de bases de données nationales performantes constitue des outils de valorisation et de visibilité internationale dans le cadre de la participation à des consortiums partageant ces cohortes.

Voir Modifier Créer ici