Médicament : autorisation de mise sur le marché (AMM)

Parcours d’obtention d’une AMM

L’AMM est délivrée par les autorités compétentes après examen d’un dossier établi sur la base de recommandations européennes et de la pharmacopée européenne.

En effet, pour chaque médicament, les autorités examinent la revendication thérapeutique, les propositions d’indications de traitement et les posologies recommandées. Elles vérifient la qualité chimique, biologique ou microbiologique de la substance active et du produit fini, elles évaluent l’efficacité et la sécurité du médicament.

Les différentes procédures d’enregistrement

En vue de l’évaluation du dossier d’enregistrement, plusieurs procédures coexistent.

S’il est prévu d’enregistrer un médicament dans plusieurs pays européens, il existe actuellement deux types de processus utilisant des procédures différentes :

•  La procédure centralisée qui donne lieu à une AMM communautaire unique, valable pour les 27 pays de l’Union Européenne. Pour certaines classes thérapeutiques, c’est le seul système pouvant être utilisé.
•  La procédure décentralisée et la procédure de reconnaissance mutuelle qui consistent en une évaluation par un état membre, avec une reconnaissance mutuelle par les autres états, aboutissant à des AMM nationales harmonisées.

Ces procédures sont régies par des calendriers précis. Il faut compter environ 300 jours entre le dépôt du dossier d’enregistrement et l’obtention de l’AMM.

La description des procédures européennes peut être trouvée sur le site de la Commission européenne.

Si l’enregistrement est limité à la France, on utilisera la procédure dite nationale. Dans ce cas, il n’existe pas de calendrier d’évaluation semblable à celui des procédures dites européennes ; l’obtention d’une AMM nécessite au minimum 1 an.

Le contenu du dossier d’enregistrement

Le dossier doit être présenté selon un format standard dit CTD (Common Technical Document). Ce format est commun pour tous les états de l’Espace Economique Européen aussi bien pour les demandes évaluées dans le cadre des procédures européennes (procédure de reconnaissance mutuelle, procédure décentralisée et procédure centralisée) que pour les demandes nationales.

En résumé, le dossier est constitué de 5 modules :

• Module 1 : Données administratives et propositions relatives à l’information sur le produit.
• Module 2 : Synthèses des données qualité, précliniques et cliniques.
• Module 3 : Données chimiques, pharmaceutiques et biologiques relatives au(x) principe(s) actif(s) et au produit fini.
• Module 4 : Données non cliniques.
• Module 5 : Données cliniques d’efficacité et de sécurité.

La description détaillée du format du dossier peut être trouvée sur le site de la Commission européenne.

Pour toute soumission à l’Ansm, le dossier administratif doit comporter les pièces listées dans l’Avis aux demandeurs d’AMM de médicaments à usage humain.

Les différents types de soumission du dossier d’enregistrement

Selon la procédure d’enregistrement retenue, la soumission peut être effectuée soit sur support papier, soit sur support électronique.

• La soumission "papier" : au niveau français, lors d’une soumission "papier", un ou des supports électroniques (CD ou DVD) contenant tout ou partie du dossier doivent également être fournis en plus du papier. Cependant, le dossier de référence reste le dossier sur support papier.
• La soumission "électronique" : deux types d’organisations du CTD sur le support électronique existent dans l’Union Européenne et sont acceptées par l’AFSSAPS : e-CTD et EU-NeeS. Toutes deux ont des caractéristiques communes dans toute l’Union Européenne et l’Afssaps n’accepte pas d’autres formats de dossier électronique.
  • e-CTD (electronic Common Technical Document)
    Le format et le contenu de l'e-CTD sont communs et harmonisés aux Etats-Unis, au Japon et dans l’Union Européenne, à l'exception du module 1 dont le contenu répond à des spécificités régionales.
    La navigation dans le dossier s’appuie sur la présence d’un index général et navigable du dossier et d’un dossier contenant une dizaine de données structurées propres à la spécialité et à la demande (nom complet, demandeur, activité réglementaire, type de demande, numéro de procédure...).
  • EU-Nees
    Les données soumises respectent une structure et des formats de fichiers communs à toute l’Union Européenne.
    La navigation dans le dossier s’appuie sur la présence de tables des matières électroniques navigables par signets et liens hypertexte.