Enjeu n° 11 du plan Maladies neurodégénératives 2014-2019, la compréhension des causes des MND permet de développer des traitements neuro-protecteurs pour prévenir leur apparition comme pour soigner les malades déclarés.
Pour atteindre cet objectif, le plan MND vise à :
Sans même connaître précisément la cause de la maladie, il est possible de reconnaitre des groupes de patients ayant des formes proches de la maladie, possiblement dues à la même cause.
On peut alors définir le traitement le plus adapté, et prédire la réponse au traitement d'un individu donné. C'est ce que l'on appelle « médecine stratifiée, individualisée, ou personnalisée ».
Le processus de stratification des patients ne peut se faire qu'au sein de cohortes de malades richement documentées (multimodales), incluant des données sur le génotype et des données phénotypiques fines.
Ces cohortes regroupent des patients pour lesquels de nombreux critères cliniques, biologiques, génétiques et d'imagerie sont recueillis. La prise en compte de ces critères permet de constituer des groupes homogènes de patients facilitant :
La réalisation de cohortes permettant un accès facilité aux patients et la constitution de bases de données nationales performantes constitue des outils de valorisation et de visibilité internationale dans le cadre de la participation à des consortiums partageant ces cohortes.